Beatriz Perales, Directora de Acceso al Mercado, Relaciones Institucionales y Comunicación de Sobi

“Es necesaria llevar a cabo una actualización de la Estrategia Nacional de Enfermedades Raras”

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Sobi es una empresa biofarmacéutica, líder en ofrecer tratamientos innovadores que transforman las vidas de las personas con enfermedades raras. Beatriz Perales, Directora de Acceso al Mercado, Relaciones Institucionales y Comunicación de Sobi, nos habla sobre cómo la pandemia ha dificultado la introducción de medicamentos en el mercado y cuáles son las perspectivas actuales.

La pandemia ha provocado un aumento de la inversión en la investigación de nuevos medicamentos ¿Han notado este efecto desde Sobi?

En Sobi nos sentimos corresponsables de la salud, y es por ello que promovemos la humanización y abordaje integral de la enfermedad. Si bien nuestro ámbito de trabajo son las enfermedades raras, somos conscientes de que hay situaciones, como la pandemia y la COVID-19, que han requerido el apoyo y el trabajo colaborativo de todos. 

Este es nuestro propósito de compañía: contribuir, desde nuestro ámbito, a la mejora del bienestar de los pacientes. Y estamos orgullosos de haber contribuido al tratamiento de la COVID-19 con un medicamento para una enfermedad rara como CAPS, la enfermedad de Still o la Fiebre Mediterránea Familiar. Desde el principio de la pandemia, nos involucramos en las investigaciones, pues disponíamos de alternativas terapéuticas y experiencia en modulación del sistema inmune, cuya respuesta exacerbada provoca el coronavirus. Conseguimos desarrollar una terapia para la COVID-19 y estamos orgullosos de ello.

¿Qué factores influyen a la hora de dar salida a un medicamento experimental?

En el caso de los medicamentos huérfanos, el desafío es entender que, como su nombre indica, la prevalencia de las enfermedades es pequeña y los grupos de pacientes son reducidos y el diagnóstico es complejo. Aquí tenemos que profundizar todos los actores que trabajamos con las personas con enfermedades minoritarias: industria, sociedades científicas, administraciones, centros sanitarios…

Para mejorar esta situación, la clave se encuentra en poner en contexto la enfermedad y las características de los medicamentos de patologías poco frecuentes: número reducido de pacientes, tratamientos con aprobaciones condicionales, gravedad de la patología y ausencia de alternativas… 

Me gustaría destacar tres ideas: 

  • La primera, una visión innovadora: se trata de incluir una innovación en el ámbito del acceso a los medicamentos huérfanos, tener en cuenta el valor social de los tratamientos. Este hecho permitiría reducir el impacto desde los puntos de vista económico, sanitario y social de las enfermedades poco frecuentes.
  • La segunda, de carácter práctico: la necesidad de establecer un proceso de financiación específico de los medicamentos huérfanos y evitar diferencias de acceso a las terapias en cada comunidad autónoma.
  • La tercera: más allá de la propia terapia se tendría que priorizar y promover el diagnóstico temprano de las enfermedades raras. Algunas comunidades autónomas ya están trabajando en este sentido.

Debido a la pandemia, Europa se ha enfrentado a un desabastecimiento de medicamentos ¿Hasta qué punto han observado que esto es cierto y qué motivos encuentran para ello?

Desde el punto de vista de la industria farmacéutica ha ocurrido todo lo contrario. Hicimos un esfuerzo para garantizar el abastecimiento en todo momento. Ahí centramos buena parte de nuestros esfuerzos. Me gustaría destacar que la pandemia ha sido una oportunidad para la industria farmacéutica de demostrar que es un aliado, siempre, del sistema sanitario. Hemos demostrado nuestro compromiso con las administraciones, los centros sanitarios y los profesionales de la salud. Hemos hecho un esfuerzo para evitar el desabastecimiento, pese a la gran demanda que hubo de medicamentos, especialmente para la COVID-19, pero también para mantener todas las terapias. E igualmente hicimos un importante esfuerzo para mejorar el conocimiento y abordaje de los sanitarios que se enfrentaban, día a día, al coronavirus, donde todo era desconocido.

“La clave se encuentra en poner en contexto la enfermedad y las características de los medicamentos de patologías poco frecuentes”

La Comisión Europea ha propuesto reducir parte de la burocracia que rodea a la normativa de medicamentos para paliar el problema ¿Cómo contribuiría eso a dar salida a nuevos medicamentos experimentales?

La legislación impulsada desde la UE, y desde España, ha conseguido indudables avances en estos años, pero es necesario seguir profundizando en numerosos aspectos como la equidad en el acceso a los tratamientos o la agilización de procesos burocráticos para facilitar el acceso efectivo de los pacientes a las terapias. En muchos casos es una oportunidad única para muchas personas con enfermedades minoritarias y que no han podido encontrar una alternativa terapéutica. Es positivo que la Unión Europea haya puesto el foco en que el acceso a los medicamentos tiene muchas áreas de mejora y que esté planteando no solo una reducción de los procesos administrativos sino también encuadrar el marco regulatorio para mejorar los procesos de financiación.

Por otro lado, la revisión del Reglamento sobre Medicamentos Huérfanos y la nueva Estrategia Farmacéutica Europea puede suponer una oportunidad para encontrar soluciones a través de la colaboración de las múltiples partes interesadas, apoyar un entorno que fomente la innovación en enfermedades raras en Europa, aumentar la estabilidad y la previsibilidad del sistema regulatorio o incentivar el desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos.

¿Qué expectativas tienen cara a un 2023 bastante convulso en el contexto socioeconómico? 

El entorno farmacéutico, como todos sabemos, está sometido a una regulación constante y le afecta de forma directa la evolución del contexto económico. Desde Sobi, no solo desarrollamos medicamentos, trabajamos también para hacer propuestas y plantear soluciones que ayuden a mejorar este contexto político, económico y social. Es lo que llevamos a cabo en compañías como Sobi, con documentos como las “33 propuestas para mejorar la vida de las personas con enfermedades raras”. Se trata de un documento elaborado en colaboración con una veintena de líderes de opinión, entre pacientes y representantes de sus asociaciones, profesionales sanitarios, parlamentarios, responsables de las administraciones y otras instituciones. Incluye medidas de valor para mejorar la vida de los tres millones de personas que conviven en España con una enfermedad minoritaria.

Es necesaria llevar a cabo una actualización de la Estrategia Nacional de Enfermedades Raras, que data de 2009 con medidas concretas como: apostar por la Atención Primaria para abordar las enfermedades raras; resolver el problema económico de las derivaciones de pacientes entre comunidades autónomas; resolver la odisea diagnóstica que puede demorarse hasta en diez años; desarrollar el Registro Nacional de Enfermedades Raras; o corregir la demora y las desigualdades en el acceso a los tratamientos farmacológicos. 2023 es un año importante para materializar este tipo de propuestas, especialmente cuando España va a ejercer la presidencia de la Comisión Europa.

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